英国药品和健康产品管理局·· 6 天前精选AI 评分78
MHRA将Casgevy基因编辑疗法适用年龄扩展至5岁及以上重症遗传性血液病患儿
MHRA approves gene-editing treatment for children aged five and over with serious inherited blood disorders
AI 导读
MHRA批准Casgevy（exagamglogene autotemcel）扩大适应症，使5岁及以上重症镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患儿可接受该基因编辑治疗，此前英国仅批准用于12岁及以上患者。
推荐理由
读者可了解该基因编辑疗法适用年龄从12岁下调至5岁的监管依据与用药条件。
来源：英国药品和健康产品管理局 · gov.uk