美国食品药品监督管理局 新闻稿· FDA·· 22 天前AI 评分38
FDA启动罕见病框架计划，为罕见病药物开发制定整体性、适用性框架
FDA Launches the Rare Disease Framework Initiative to Develop a Holistic, Fit-For-Purpose Framework for Rare Disease Drug Development
AI 导读
FDA宣布启动罕见病框架计划，将制定适应罕见病药物开发现实的整体性框架，考虑各疾病特点、患者需求、产品类型及小人群可产生的证据。目前仅约5%的罕见病有FDA批准的治疗，FDA将于10月28日在White Oak园区召开会议征集患者、倡导组织与产业界意见，后续还将通过圆桌会议和征求意见进一步收集反馈。
来源：美国食品药品监督管理局 新闻稿 · fda.gov